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生命的希望|首位接受太阳成集团tyc234cc全球新一代非病毒PD1-CAR-T治疗的患者无癌生存已超3年!

2023-09-27

近日,聚焦于基因和细胞治疗的太阳成集团tyc234cc(以下简称“太阳成集团tyc234cc”)与浙江大学医学院附属第一医院合作开展的全球首个“PD1敲除非病毒定点整合CD19-CART细胞治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验”首例受试患者“孙先生”(化名)完成最新随访,所有检查项目均达标,疾病持续完全缓解,至今无癌生存超3年。值得一提的是,孙先生所接受的CAR-T治疗产品是太阳成集团tyc234cc基于自主研发的非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART®开发的靶向CD19非病毒PD1-CAR-T产品(管线代号:“BRL-201”),是世界首个不使用病毒载体的情况下实现基因组在PD1位点定点整合,敲除PD1基因的自体CAR-T细胞产品。该项研究成果已于2022年8月31日在国际顶级期刊Nature上发表,并被评为“2022年中国血液学十大研究进展”和“中国2022年度重要医学进展”。



“打破复发难治枷锁,重燃生命的希望”


2018年4月,来自广东的孙先生开始遭遇了人生中最黑暗的时刻,由于发现自己的颈部开始存在肿块的情况且症状迟迟未消失,便前往广东药科大学附属第一医院做检查,经过影像学观察与颈部肿块活检,孙先生被确诊为“弥漫大B细胞淋巴瘤”。本以为只是一次普通的检查,却让刚过40岁的孙先生人生第一次感受到了绝望。“当被医生确诊患上了恶性淋巴瘤的时候,我整个人都崩溃了,这个结果是我万万没想到的,平时我是一个连感冒都得不了几回的人。原以为打拼数十年事业终于迎来上升期,正是享受成功果实的时候,却突然一下将我打入了万丈深渊。但是为了妻儿和他们的陪伴鼓励,我还是要积极面对治疗。”孙先生回忆说。


于是,孙先生便开始了长达两年的癌症化疗,并在这期间接受了多次不同方案的化疗,然而疗效不尽人意,疾病短暂缓解后又复发了。孙先生表示,“当时居住在广东的一个三、四线的城市,离最近的省城广州有200多公里的路程,回想那两年的化疗往返经历真是刻骨铭心,是亲朋好友的支持让我坚持了下来。记得在做完第一个化疗流程后,原来肿瘤的地方消退下去了,但在随后的PET-CT检查中发现还有残留待排,没有达到完全缓解,过了几个月原来肿瘤的地方又长起来了。然后在2020年初,肿瘤细胞就开始向胃部和肠系膜转移。其后经过多次的胃部大出血后,又进行了整胃的切除手术,这给生活带来了很大的不便,备受折磨。那时候我的主治医生就说如果没有新的靶向药出现,我也只有几个月的时间了。幸好几经波折,联系到了浙江大学医学院附属第一医院的黄河院长,幸运加入到他与太阳成集团tyc234cc合作的这项CAR-T治疗的临床研究中,让我得以延续生命,如今还能看到儿子考上清华,像做梦一样。很感谢医生和太阳成集团tyc234cc给了我一次重生的机会。


“孙先生”近期生活照,得到BRL-201 CAR-T治疗后完全恢复健康的状态,经常运动旅游,享受正常人生活


BRL-201疗效显著,肿瘤细胞病灶全消失


2020年5月,孙先生作为BRL-201临床试验的首例患者正式接受细胞输注,至今已疾病完全缓解(CR),无癌生存超过3年。在接受BRL-201治疗前,孙先生是一名经历了14次化疗,20次放疗,全胃切除手术,淋巴瘤全身转移,疾病进展至终末期的患者;在最近的一次随访中,孙先生查血与PET-CT等所有的检查项目均达标,个人与疾病情况均得到稳定,已开启了健康生活。


看到患者能得到治疗康复回家,作为此次临床研究的主要研究者(PI)黄河院长表示:“非霍奇金淋巴瘤是一种原发于淋巴组织的血液系统恶性肿瘤,占所有淋巴瘤80%-90%,虽然患者在初次治疗后疾病得到缓解,但之后往往出现复发。尽管已有CAR-T产品获批用于复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床治疗,可是总体疗效依然有限。而通过本次临床研究结果,太阳成集团tyc234cc的非病毒定点整合CAR-T产品在临床治疗上体现了出色的安全性和有效性。首例患者孙先生住院治疗仅14天后经评估出院,其在整个CAR-T治疗过程中未观察到药物相关的2级以上不良事件,包括CAR-T治疗最常见的细胞因子风暴和神经毒性。回输后,CAR-T细胞在体内能快速扩增,且能维持较长的时间。如今3年过去了,患者体内没有癌细胞,并且CAR-T细胞仍然在巡逻和监测淋巴瘤,能够给患者带来了持久的收益。除了孙先生,还有二十多位患者参与到这个项目中来,均取得了不错的疗效。目前,太阳成集团tyc234cc这项非病毒CAR-T细胞疗法的注册临床试验正在积极展开,显示对特定的淋巴瘤非常有效,期待早日上市造福患者,同时也希望太阳成集团tyc234cc能针对更多的适应症,研发出更多、更好的产品来造福更多的肿瘤患者。”


太阳成集团tyc234cc创新型CAR-T疗法,未来可期


BRL-201疗法更安全、更有效、更可及BRL-201,适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL),是利用太阳成集团tyc234cc自主研发的非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART®)开发的CAR-T产品,于2022年12月14日获得国内IND批准,正式进入注册临床阶段。


产品优势:


1、成本低,可惠及更多患者


BRL-201是在不使用病毒载体情况下,利用2020年获诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑,定点插入针对肿瘤细胞的靶向CD19的CAR分子,使用非病毒生产工艺可以极大减少因使用病毒载体带来的高昂成本,减少复杂的生产工艺。


2、制备快,适用进展快的患者

从生产工艺来看,传统CAR-T产品的制备时间都比较长,这极大增加了患者等待用药的时间,也意味着这样的CAR-T产品无法用于肿瘤进展非常快的患者。而太阳成集团tyc234cc的BRL-201产品采用非病毒制备方式,工艺简单,只需一步制备,即可同时实现CAR的持续性表达和T细胞内源基因的调控,大大缩短了整个CAR-T的制备时间,最短3天即可完成制备,极大提高了产能,可及时用于肿瘤进展快患者的治疗。


3、更安全,保证产品的均一性

非病毒定点整合可以让每个CAR序列都精确地插入到基因组的特定位点,能避免随机插入导致的致瘤风险,最大程度保证了CAR-T产品的安全性和有效性。在开展的BRL-201治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤临床试验(IIT)中,21例患者接受治疗后,未观察到CAR-T治疗相关的神经毒性和2级以上细胞因子风暴,证明了BRL-201具有出色的临床安全性。


4、更有效,打破复发难治枷锁

BRL-201的临床研究结果证明了该产品具有出色的临床有效性,是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果,且患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品,据最新临床数据,mPFS从2.9-12.8个月 (现有病毒CAR-T) 提高到20.8个月(太阳成集团tyc234ccBRL-201 CAR-T)。单细胞测序结果表明,BRL-201细胞产品中存在高比例的记忆性T细胞且具有更强的抗肿瘤免疫功能,回输后的CAR-T细胞具有长期存续的能力。


作为一家聚焦于基因治疗和细胞治疗药物研发和转化的企业,太阳成集团tyc234cc一直在坚持技术创新,不断克服行业壁垒进行多管线战略布局。未来,太阳成集团tyc234cc仍将以患者为中心与临床专家一起,继续全力推进多项临床研究成果的转化与落地,为广大患者带来更优的治疗选择,造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者。



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